# Ne oldu?

Avrupa İlaç Ajansı (EMA), klinik dışı ilaç geliştirme alanında hayvan testlerine alternatif sunan yenilikçi yaklaşımların değerlendirilmesini ve geliştirilmesini desteklemek amacıyla yeni bir "gönüllü veri bildirimi" (Voluntary Data Submission - VDS) pilot programı başlattığını duyurdu. Program, Yeni Yaklaşım Metodolojileri (New Approach Methodologies - NAMs) vasıtasıyla üretilen bilimsel verilerin paylaşılmasını ve veri sahiplerinin bu çalışmalara dair kurumsal geri bildirim almasını kolaylaştırmak üzere tasarlandı.

Söz konusu pilot uygulama; ilaç geliştirici şirketler, yöntem tasarımcıları, sözleşmeli araştırma kuruluşları (CRO), akademik laboratuvarlar ve diğer ilgili paydaşların bir araya gelebileceği yapılandırılmış bir çerçeve sunuyor. Bu çerçeve sayesinde paydaşlar, geliştirdikleri veya uyguladıkları NAM verilerini herhangi bir pazarlama izni (ruhsat) başvurusuna bağlamak zorunda kalmaksızın, tamamen bağımsız bir zeminde düzenleyici makamlarla paylaşma ve tartışma imkânı buluyor.

# Ayrıntılar

Pilot program kapsamında oluşturulan mekanizma, Avrupa ilaç düzenleme ağı bünyesindeki klinik dışı uzmanlardan teşekkül eden bir operasyonel uzman grubuna dayanıyor. Veri sunan paydaşlar, bu operasyonel uzman grubundan bireysel, bağlayıcı olmayan ve nihai karar niteliği taşımayan teknik geri bildirimler alacak. İnceleme sürecinin ruhsat onay mekanizmasından ayrıştırılmış olması, tarafların düzenleyici yaptırım baskısı olmaksızın açık bir bilimsel diyalog yürütmesini mümkün kılıyor.

Pilot çalışmada değerlendirmeye alınabilecek Yeni Yaklaşım Metodolojileri oldukça kapsamlı bir teknik çerçeveyi kapsıyor:

  • Organoidler ve mikrofizyolojik sistemler gibi karmaşık in vitro doku modelleri,
  • Bilişimsel ve hesaplamalı (in silico) simülasyon modelleri,
  • Birden fazla test metodolojisinin entegre edildiği hibrit kombinasyon yaklaşımları.

Bununla birlikte pilot sürecin belirli düzenleyici sınırları bulunmaktadır. Programın gönüllülük esasına dayalı olması, sunulan verilerin kapsamı ve tüm araştırma alanlarını temsil etme kabiliyeti açısından sınırlılıklar barındırmaktadır. Ayrıca uzman grubu tarafından iletilen değerlendirmeler bağlayıcı bir düzenleyici karar veya resmi ruhsat onayı yerine geçmemektedir. Günümüz koşullarında NAM'ların düzenleyici çerçevede kabul görmesi halen evrilmekte olan bir süreçtir ve bu yöntemler rutin ruhsatlandırma kararlarında henüz yerleşik bir statü kazanmamıştır.

# Neden önemli?

İlaç geliştirmenin klinik dışı evresinde hayvan modellerine olan bağımlılığı azaltmak, modern regülasyon otoritelerinin en kritik hedefleri arasında yer almaktadır. Ancak hayvan testlerinin yerini alacak bilimsel metodolojilerin karar süreçlerine güvenle dahil edilebilmesi, düzenleyici otoritelerin bu teknolojilere dair doğrudan inceleme ve pratik deneyim kazanmasını gerektirmektedir.

VDS pilotu, Avrupa ilaç düzenleme ağının organoidler, mikrofizyolojik sistemler ve gelişmiş hesaplamalı modeller gibi sofistike araçlarla erkenden temas kurmasını sağlamaktadır. Metot geliştiriciler ve akademik araştırmacılar ise ürettikleri kanıtların düzenleyici beklentilerle nasıl örtüştüğünü doğrudan uzman geri bildirimiyle anlama fırsatı yakalamaktadır. Bu karşılıklı etkileşim, bilimsel olarak sağlam temellere dayanan alternatiflerin gelecekteki düzenleyici karar mekanizmalarında sağlam bir yer edinmesi için zorunlu olan bilimsel köprüyü inşa etmektedir.

# Sırada ne var?

Pilot programın resmen duyurulmasıyla birlikte, endüstri, akademi ve laboratuvarlardan gelecek gönüllü veri bildirimleri operasyonel uzman grubu tarafından kabul edilmeye başlanacaktır. Veri sahipleri ile uzmanlar arasında gerçekleştirilecek görüşmeler, yeni metodolojilerin güvenilirliği, tekrarlanabilirliği ve veri niteliği hakkındaki düzenleyici birikimi adım adım genişletecektir.

Süreç ilerledikçe bu pilot uygulamadan elde edilen teknik deneyimin, NAM verilerinin klinik dışı güvenlik ve etkinlik değerlendirmelerinde rutin olarak kabul göreceği gelecekteki düzenleyici yol haritalarına zemin hazırlaması beklenmektedir. EMA, bilimsel açıdan güçlü alternatiflerin regülasyon kararlarında etkin şekilde kullanılabilmesi amacıyla paydaşlarla yürütülen bu yapılandırılmış diyaloğu sürdürecektir.