FDA, glikojen depo hastalığı tip Ia (GSDIa) olan hastalar için Genglycos'u onayladı. Bu ilaç, 8 yaş ve üzeri hastalarda günlük mısır nişastası alımını azaltmaya yardımcı olmak için beslenme yönetimine ek olarak kullanılacak. Genglycos, bu nadir genetik bozukluk için ilk onaylanan tedavi olma özelliğini taşıyor.
GSDIa, vücutta glikoz-6-fosfataz enziminin eksikliğinden kaynaklanan kalıtsal bir genetik bozukluktur. Bu enzim eksikliği, depolanan glikojenin glikoza dönüşememesine ve dolayısıyla kan şekeri seviyelerinin tehlikeli derecede düşük olmasına neden olur. Geleneksel olarak bu hastalık, sıkı bir diyet yönetimi ile kontrol edilir.
Genglycos, bir defaya mahsus uygulanan bir gen terapisi olarak karaciğere işlevsel bir G6PC geni sağlar. Böylece depolanan glikozun salınmasını hedefleyerek kan şekeri seviyelerini sabit tutmayı amaçlar. İlacın etkinliği üzerine yapılan klinik denemeler, Genglycos'un günlük mısır nişastası alımında %31'lik bir azalma sağladığını gösterdi.
FDA'nın hızlandırılmış onayı, tedavinin klinik faydayı öngörebilen ara bir son noktaya etkisi olduğuna kanaat getirilerek verildi. Bununla birlikte, ilacın uzun vadeli faydaları daha fazla klinik çalışmayla doğrulanmalıdır.
Bu uygulamayı alan hastalar arasında anafilaksi, adrenal yetersizlik ve hipoglisemi gibi ciddi yan etkiler gözlemlendi. En yaygın yan etkiler arasında ise artan transaminazlar, mide bulantısı ve baş ağrısı yer aldı.
Genglycos’un hamileyken kullanılmaması gerektiği ve tümör geliştirme riski gibi tehlikelere karşı uyarı notları içeriyor.